Taysha Gene Therapies attend 150 millions de dollars du financement PIPE ; Fournit des mises à jour du pipeline

Jul 31, 2023

NEW YORK – Taysha Gene Therapies a annoncé lundi avoir conclu un accord d'achat de titres pour un financement par placement privé (PIPE), qui, selon elle, rapportera un produit brut d'environ 150 millions de dollars.

Dans le PIPE, Taysha vend 122 412 376 actions ordinaires à 0,90 $ par action, et au lieu d'offrir des actions ordinaires à certains investisseurs, elle propose des bons de souscription préfinancés pour acheter jusqu'à 44 250 978 actions ordinaires à 0,899 $. par mandat préfinancé.

Le PIPE était dirigé par le nouvel investisseur RA Capital Management et comprenait la participation d'un grand investisseur institutionnel anonyme, ainsi que de PBM Capital, RTW Investments, Venrock Healthcare Capital Partners, TCGX, Acuta Capital Partners, Kynam Capital Management, Octagon Capital, Invus, GordonMD. Investissements mondiaux et B Group Capital.

Taysha, basée à Dallas, a déclaré que les 150 millions de dollars attendus de ce financement PIPE, plus les 45,1 millions de dollars dont elle dispose en trésorerie et équivalents de trésorerie au 30 juin 2023, prolongeront sa trésorerie jusqu'au troisième trimestre 2025. La société utilisera le produit de la trésorerie. pour faire progresser sa thérapie génique expérimentale TSHA-102 dans le syndrome de Rett et TSHA-120 dans la neuropathie axonale géante, ainsi que pour le fonds de roulement et les dépenses générales de l'entreprise.

Parallèlement à l'annonce du financement PIPE, Taysha a rendu compte de ses performances financières du deuxième trimestre 2023 et a fourni des mises à jour sur TSHA-102 et TSHA-120.

La société a déclaré qu'elle avait reçu le feu vert d'un comité indépendant de surveillance des données pour continuer à administrer des patients adultes atteints du syndrome de Rett dans l'étude de phase I/II REVEAL du TSHA-102, après que le premier patient traité dans l'étude ait semblé tolérer le traitement et ressentez une amélioration des symptômes. La Food and Drug Administration des États-Unis a également autorisé la demande de nouveau médicament expérimental de Taysha pour le TSHA-102, lui permettant ainsi de tester la thérapie génique chez des patients pédiatriques atteints du syndrome de Rett. La société a également soumis une demande d'essai clinique à l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé, sollicitant l'autorisation de démarrer une étude pédiatrique sur le TSHA-102 au Royaume-Uni.

TSHA-102, qui est administré dans le liquide du canal rachidien, utilise le virus adéno-associé 9 pour délivrer une version plus courte mais fonctionnelle du gène MECP2, dont les mutations provoquent ce trouble neurodéveloppemental rare. La thérapie génique est conçue pour utiliser la plateforme miRARE de Taysha pour ajuster les niveaux de protéine MECP2 et éviter les effets secondaires indésirables.

Le premier patient adulte ayant reçu du TSHA-102 dans le cadre de l'étude REVEAL n'a présenté aucun événement indésirable grave survenu pendant le traitement six semaines après l'administration. Sur une échelle de sept points évaluant les améliorations des résultats cliniques, ce patient avait un score de 2, soit « beaucoup amélioré ». Sur une échelle de sept points évaluant la gravité de la maladie, ce patient a présenté une amélioration d'un point quatre semaines après avoir reçu la thérapie génique. Le patient n'a signalé aucun « événement de crise quantifiable » au cours de la cinquième semaine après le traitement, et après six semaines, les enquêteurs ont noté des améliorations dans les habitudes respiratoires, la qualité du sommeil et la capacité de s'asseoir et de tenir des objets.

"La patiente était capable de s'asseoir sans aide pour la première fois depuis plus d'une décennie et elle a démontré sa capacité à détacher ses mains et à tenir un objet de manière stable pour la première fois depuis l'enfance", a déclaré Elsa Rossignol, chercheuse principale de REVEAL et associée. professeur de neurosciences et de pédiatrie au Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine de Montréal, a déclaré dans un communiqué. "Je crois que le fait que le patient ait atteint ces étapes si tôt dans le traitement, associé aux améliorations des schémas respiratoires et de la qualité du sommeil que nous avons observées, est très encourageant et soutient le potentiel du TSHA-102."

Taysha a déclaré qu'elle administrerait le deuxième patient avec TSHA-102 dans l'essai REVEAL au troisième trimestre et traiterait d'autres patients avec la thérapie génique au cours du second semestre.

TSHA-120, la thérapie génique de Taysha pour la neuropathie axonale géante, une maladie neurodégénérative génétique extrêmement rare, a rencontré un problème plus tôt cette année, lorsque la FDA a déclaré que l'entreprise devait s'attaquer à l'hétérogénéité des patients dans la progression de la maladie. L'agence a également exprimé ses inquiétudes quant à l'utilisation par l'entreprise de l'échelle 32 de mesure de la fonction motrice comme critère d'évaluation. Cependant, Taysha a développé un modèle de progression de la maladie utilisant des paramètres fonctionnels, électrophysiologiques et biologiques et l'a utilisé pour mener une nouvelle analyse dans le cadre d'une étude de phase I du médicament.